新華社華盛頓１月３日電（記者林小春 周舟）美國(guó)火花基因療法公司３日宣布，美國(guó)首個(gè)獲批上市的遺傳病基因療法Ｌｕｘｔｕｒｎａ定價(jià)８５萬(wàn)美元。這一“天價(jià)”受到全球廣泛關(guān)注。
一次性療法Ｌｕｘｔｕｒｎａ上個(gè)月獲得美國(guó)食品和藥物管理局批準(zhǔn)，用于治療與雙等位基因ＲＰＥ６５突變相關(guān)的遺傳性視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良疾病。該病損害患者視力，甚至導(dǎo)致特定患者失明，此前一直沒(méi)有有效療法。
火花基因療法公司發(fā)言人莫妮克·達(dá)·席爾瓦告訴新華社記者，Ｌｕｘｔｕｒｎａ的批發(fā)采購(gòu)成本是雙眼８５萬(wàn)美元。這一價(jià)格綜合考慮了患者、家屬、醫(yī)療保健提供者、治療中心等各利益攸關(guān)方的關(guān)切，以及公司可持續(xù)發(fā)展的需求。
盡管８５萬(wàn)美元堪稱(chēng)“天價(jià)”，但仍低于外界此前估計(jì)的１００萬(wàn)美元售價(jià)。
?。蹋酰簦酰颍睿岑煼ㄊ峭ㄟ^(guò)直接向患者視網(wǎng)膜細(xì)胞注射相關(guān)替代基因，讓這些細(xì)胞產(chǎn)生能將光信號(hào)轉(zhuǎn)換成視網(wǎng)膜電信號(hào)的正常蛋白質(zhì)，從而改善患者視力。
火花基因療法公司表示，如果Ｌｕｘｔｕｒｎａ不起作用，將給患者退還部分費(fèi)用，公司已與一些保險(xiǎn)公司原則上達(dá)成或正積極討論相關(guān)協(xié)議。此外，他們還在推動(dòng)分期付款解決方案。
達(dá)·席爾瓦說(shuō)，目前還沒(méi)有在中國(guó)銷(xiāo)售Ｌｕｘｔｕｒｎａ的計(jì)劃。
迄今，美藥管局一共批準(zhǔn)三種基因療法，另兩種療法去年早些時(shí)候獲批，分別是淋巴癌療法Ｙｅｓｃａｒｔａ和白血病療法Ｋｙｍｒｉａｈ，定價(jià)３７．３萬(wàn)美元和４７．５萬(wàn)美元。
研制Ｋｙｍｒｉａｈ的瑞士諾華公司曾表示，如果Ｋｙｍｒｉａｈ使用第一個(gè)月見(jiàn)不到效果，將不用患者付費(fèi)。
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